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J9集团请回覆栏目为您解说“幼核酸药物的特点有哪些”?
幼核酸药物重要由十几个到二十几个核苷酸组成,重要集中在ASO药和siRNA药,通过过问靶mRNA表白,实现医治疾病的主张。
幼核酸药物分子是极度不不变的,容易产生急剧降解。
siRNA分子量~13kD ,ASO分子量4~6kD,但对细胞摄取而言,分子量依然太大。
siRNA和ASO容易被肾断根,血流中裸siRNA半衰期只有几分钟。
siRNA不容易进入细胞内,只有少数细胞如神经元或视网膜神经节细胞可能摄取裸siRNA。
siRNA靶向达到靶器官、靶组织、靶细胞目前仍拥有技术难度。
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