近年来，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的核准
。此表，全球已罕见十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，国内基因医治企业也不休传出获批发展临床钻研的好新闻
。

基因医治作为一种新兴的医治伎俩，它的发展过程怎么？

早期研发过程中有什么关键点？

靶点若何选择？

AAV载体若何优化？

CMC和成本节造的挑战是什么？

临床开发若何有效推动？

转化医学的过程中是否有相宜的生物标志物？

贸易化有什么考量？

11月8日至12月17日，6次线上公开课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学关门钻研会（最后一周周六），恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、J9集团生物医药、自贸壹号，共同约请数十位产业资深专家，系统性的向各人分享基因医治的前沿进展，以期让更多的人意识及相识基因医治，引发进建兴致，推进行业发展，诚邀各人参与！

吴凤岚 博士 华毅乐健结合首创人兼总裁

上海交通大学博士
。吴博士在医药领域占有丰硕的产业和金融布景，在医药研发、本钱运作、公司运营等方面有13年的实际经验
。曾在葛兰素史克、再鼎医药担任资深科学家近10年功夫，承担6个临床前项主张IND申报
。后又在浩悦本钱、华兴本钱担任副总裁等职位，主导境内表多起生物科技公司私募融资
。

苏州华毅乐健生物科技有限公司（下面简称为“华毅乐健”）成立于2019年，由国内驰名科学家饶毅教授创办
。从缔造之初华毅乐健就以“为中华之高耸、人民喜乐健全”为使命，独立创新，致力于解决国内未满足的临床需要
。

华毅乐健以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球当先的高效载体平台，其先导产品针对辽阔且未被满足需要的血友病A领域，进度当先，也是国内首个进入索求性临床尝试阶段的产品
。

2022年1月，据中国人类遗传资源行政许可事项2022年第1批审批了局显示，其中由华毅乐健申办的“腺有关病毒（AAV）载体表白人凝血因子VIII基因医治技术医治血友病A的临床索求”的AAV基因疗法临床试验通过中国科技部遗传办审评，该产品的IND申请已于2022年11月1日获得CDE的受理
。

目前，华毅乐健已在苏州工业园区启动建设8600平米的cGMP出产基地, 具备质粒、病毒等研发、出产、质控职能的全链条新药研发与出产平台
。同时，公司在北京昌生平命科学园占有1600平米的研发中心，具备齐全的分子、生化、细胞尝试室、动物房等，重要用于早期自主药物研发
。

1. 早期研发的挑战；

2. CMC的挑战 ；

3. 临床开发的挑战 ；

4. 贸易化的挑战；

5. 问答环节 （30分钟）
。